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Humanitäre Hilfe

EGA beteiligt sich am Lenkungsweg für globale humanitäre Hilfe für Gaucherpatienten

Humanitäre Hilfe war schon immer eine Priorität für die EGA; wir haben uns schon immer dafür eingesetzt, allen Gaucherpatienten, die uns um Hilfe bitten, zu helfen, egal in welchem Teil der Welt sie wohnen. In der Vergangenheit, als es nur eine Enzymtherapie für die Gaucher-Krankheit gab, wurden alle Anfragen an Genzyme weitergeleitet und die EGA unterstützte die Patienten und ihren Angehörigen während des Prozesses.
In den letzten 2 Jahren, mit der Einführung neuer Therapien und nachdem neue Firmen auf dem Markt erschienen sind, wurde es deutlich, dass die Notwendigkeit bestand, einen neuen Ansatz für die Versorgung mit humanitärer Hilfe zu finden, um die Nachhaltigkeit und Sicherheit für die Patienten und ihren Familien zu gewährleisten.

Beim EWGGD Treffen 2008 in Köln  trug die EGA eine Präsentation der Prioritätsbereiche für Patienten vor, die auch die Betrachtung der Entwicklung eines Lenkungswegs für die globale Humanitäre Hilfe für die Gaucher-Krankheit mit einschloss.

Nach vielen Monaten der Planung fand am 05. Oktober 2011 ein von der EWGGD und EGA organisiertes Treffen in Amsterdam am Amsterdam Medical Centre statt. Anwesend an dem von den Professoren Carla Hollak und Timothy Cox geleiteten Treffen waren Vertreter aller an der Herstellung und dem Vertrieb von Therapien für die Gaucher-Krankheit beteiligten Unternehmen: Genzyme, Shire, Actelion, Pfizer und Protalix. Die humanitären Programme von Genzyme wurden durch Dr. Anna Tylki-Symanska und Dr. Ashok Vellodi und das Project Hope wurde durch Professor Pramod Mistry vertreten. Die Patienten wurden durch Rhonda Buyers von der National Gaucher Foundation in den USA und Tanya Collin-Histed und Jeremy Manuel von der EGA vertreten.

Die Agenda des Treffens war die Besprechung des Aufbaus eines global koordinierten Rahmens für die humanitäre Hilfe für Gaucherpatienten, die keinen Zugang zu Therapien haben – wo immer sie wohnen.

Pilotprojekt für Indien und Pakistan

Am Ende des Treffens wurde eine von Tanya Collin-Histed, Rhonda Buyers und Dr Ashok Vellodi geleitete Arbeitsgruppe zusammengestellt, die einen Pilotprojektrahmen für die Verteilung von humanitärer Hilfe in Indien und Pakistan erstellen soll, da es in diesen Ländern sehr viele an Gaucher erkrankten Kinder gibt, die überhaupt keinen Zugang zu Therapien haben. Diese zwei Länder wurden aufgrund ihrer derzeit sehr verschiedenen Strukturen gewählt: während Indien über eine sehr gute klinische Struktur, einige medizinischen Zentren und eine etablierte LSD Patientengruppe, die die Familien unterstützt, verfügt, hat Pakistan sehr viele Herausforderungen, keine Patientenvertretung und eine begrenzte klinische Struktur. Familien müssen, z.B. für Infusionen bezahlen und Medikation selber vom Flughafen abholen.

Zweites Treffen

In den darauf folgenden fünf Monaten sammelte die Arbeitsgruppe Informationen und Daten zur aktuellen Situation in beiden Ländern und berichteten ihre Ergebnisse an die größere Gruppe (in der auch die Pharma-Unternehmen vertreten waren) anlässlich eines zweiten Treffens, das am Montag 19. März in Cambridge, UK stattfand.

Prasanna Shirol, Vertreter der LSD
Die Patientenvertretung in Indien und Ati Qureshi, der Vater eines Gaucher-Kindes, der die Patienten in Pakistan vertritt, sollten an diesem Treffen teilnehmen und über die aktuelle Situation in ihren Ländern berichten. Leider konnten sie die Reise nach UK nicht antreten, da ihre Visumanträge nicht genehmigt wurden. In ihrer Abwesenheit trugen Tanya Collin-Histed und Dr Ashok Vellodi ihre Präsentationen vor.

Umsetzung der Empfehlungen

Im Anschluss an die Berichterstattungen wurden bei diesem Treffen eine Anzahl von Empfehlungen an die Gruppe herangetragen, u.a. den Zugang zur klinischen Versorgung in Indien und Pakistan durch den Aufbau von neuen Zentren zu verbessern; die Erschaffung eines Medizinischen Beirats in Pakistan; die Einführung eines Ausbildungsprogramms für Ärzte in Pakistan; Unterstützung beim Aufbau einer Patientenvertretung in Pakistan; die Überprüfung von nicht-ERT Kosten; ERT für Patienten zur Verfügung zu stellen, bei denen Gaucher schon diagnostiziert wurde, die aber noch keine Behandlung erhalten; und Überlegungen anzustellen, wie ein globaler, unabhängiger medizinischer Beirat für alle Gaucher-Therapien entwickelt werden könnte. Die Gruppe beschloss, eine Arbeitsgruppe zu bilden, die näher beraten soll, wie diese anspruchsvollen Empfehlungen weiterentwickelt und umgesetzt werden könnten.

Arbeitsgruppe

Die Arbeitsgruppe besteht aus zwei Unternehmensvertretern, drei Ärzten und zwei Patientenvertretern. Sie tagt zum ersten Mal in einer Telekonferenz am Montag 23. April und wird am Montag, 25. Juni in Paris, Frankreich anlässlich des EWGGD-Jahrestreffens an die Gesamtgruppe berichten.

Ausblick

Dies ist eine einmalige und spannende Gelegenheit, die gleichzeitig auch eine große Herausforderung darstellt. Aber wenn das Projekt erfolgreich ist, könnte es auch als Model für andere LSDs dienen.

Für weitere Informationen zu diesem Projekt, wenden Sie sich bitte an: Tanya Collin-Histed unter Tanya@eurogaucher.org