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Therapien

Zur Behandlung von Morbus Gaucher

Zurzeit sind zwei verschiedene Therapieansätze für Gaucher Patienten zugelassen:

  • Enzymersatztherapie (ERT) und
  • Substratreduktionstherapie (SRT).

Andere Behandlungsmöglichkeiten, z.B. Gentherapie und Chaperontherapie befinden sich in der Entwicklungsphase. Zurzeit werden auch einige Klinische Studien an Patienten mit Morbus Gaucher durchgeführt.

Enzymersatztherapie

In der ERT wird das fehlende bzw. defekte Enzym (Glucocerebrosidase) durch ein funktionales Enzym ersetzt. Dieses Enzym übernimmt die Funktion des defekten Enzyms des Patienten und zersetzt das akkumulierte Substrat Glucocerebrosid. Das Enzym wird über die gesamte Lebensdauer des Patienten in regelmäßigen Abständen intravenös verabreicht.

Zurzeit sind drei ERT-Präparate für den Markt zugelassen: Cerezyme© (Imiglucerase, hergestellt von Genzyme), VPRIV© (Velaglucerase alfa, hergestellt von Shire) und Elelyso©  Taliglucersae alfa, hergestellt von Protalix  Biotherapeutics und Pfizer). An dieser Stelle sei darauf hingewiesen, dass Elelyso von der Europäischen Arzneimittel Agentur (EMA) nicht zugelassen wurde und deshalb in der Europäischen Union nicht verfügbar ist.

Substratreduktionstherapie

In der SRT wird die Bildung des Enzymsubstrats (Glukozerebrosid) durch eine niedermolekulare Verbindung (“kleines Molekül“) gehemmt. Demzufolge haben die Zellen weniger Substrat und die Akkumulation wird gestoppt. Der Hemmstoff wird oral als Tablette oder Kapsel verabreicht.

Die zugelassenen SRT Behandlungen heißen Zavesca© (Miglustat, hergestellt von Actelion) und Cerdelga© (Eliglustat, hergestellt von Genzyme).